Bei Prisys Biotechnology widmen wir uns der Unterstützung des Bereichs der RNA-Therapeutika für ZNS-Erkrankungen, von denen weltweit Millionen Menschen betroffen sind und für die es nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt. Wir glauben, dass kleine Nukleinsäuremedikamente wie siRNA-, miRNA- und ASO-Therapien das Potenzial haben, die Behandlung von ZNS-Erkrankungen zu revolutionieren, indem sie die Grundursache dieser Störungen auf genetischer Ebene angehen.
Auf dieser Seite werden wir einige spannende Entwicklungen und Partnerschaften im Bereich der kleinen Nukleinsäure-Medikamente für ZNS-Erkrankungen vorstellen, die kürzlich aufgetreten sind. Dazu gehören:
ALN-APP, eine RNAi-Therapie, die auf das Amyloid-Vorläuferprotein (APP) abzielt, einen Schlüsselfaktor bei AD und CAA. ALN-APP wird von Alnylam in Zusammenarbeit mit Regeneron entwickelt und ist das erste klinische-Projekt, das Alnylams proprietäre siRNA-Konjugationsplattform für die ZNS-Verabreichung nutzt. ALN-APP hat eine schnelle und anhaltende Reduzierung APP--bezogener Biomarker in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) von frühen AD-Patienten nach einer Einzeldosis gezeigt, was die Durchführbarkeit und Wirksamkeit der RNAi-Therapie bei ZNS-Erkrankungen demonstriert.
DTx, ein RNA-Therapieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von siRNA-Therapien für neurowissenschaftliche Indikationen unter Verwendung seiner FALCON-Plattform spezialisiert hat. DTx wurde von Novartis für 1 Milliarde US-Dollar übernommen, einschließlich 500 Millionen US-Dollar Vorauszahlung und 500 Millionen US-Dollar Meilensteinzahlungen. DTx hat eine potenzielle Therapie für die Charcot-Marie-Zahnkrankheit Typ 1A (CMT1A), eine seltene neuromuskuläre Erkrankung, und zwei präklinische Programme für andere ZNS-Erkrankungen in der Pipeline. Die FALCON-Plattform von DTx kombiniert natürliche Fettsäuren mit siRNA, um die zelluläre Aufnahme und Bioverteilung zu verbessern, sodass FALCON-modifizierte siRNA krankheitsverursachende Gene in Geweben außerhalb der Leber zum Schweigen bringen kann.
BIIB080, eine ASO-Therapie, die auf Tau-Protein abzielt, das maßgeblich zu AD und anderen Tauopathien beiträgt. BIIB080 wird von Ionis in Zusammenarbeit mit Biogen entwickelt und ist die erste Gen-Silencing-Therapie, die in klinischen Studien für Demenz und AD getestet wurde. BIIB080 zeigte eine gute Verträglichkeit und eine signifikante Reduzierung der Gesamt-Tau- und phosphorylierten Tau-Werte im Liquor von Patienten mit leichter AD nach 24-wöchiger Behandlung. BIIB080 kann das Fortschreiten von AD und anderen Tauopathien verlangsamen, indem es auf Tau-Protein abzielt.
Diese Beispiele veranschaulichen die Wirksamkeit und das Potenzial kleiner Nukleinsäure-Medikamente für ZNS-Erkrankungen. Im Vergleich zu Antikörper-Medikamenten weisen kleine Nukleinsäure-Medikamente ein schnelleres Ziel-Screening, eine höhere Erfolgsquote bei der Entwicklung und eine direktere Wirkungsweise auf. Sie bieten möglicherweise wirksamere und dauerhaftere Lösungen für Patienten mit ZNS-Erkrankungen.
Als präklinisches CRO-Unternehmen stellen wir Affenkrankheitsmodelle für die Forschung und Entwicklung von ZNS-Medikamenten bereit. Wir haben verschiedene Affenmodelle für verschiedene ZNS-Indikationen wie AD, ALS, Huntington-Krankheit, FTD und MS etabliert. Wir verwenden modernste Technologien und Methoden, um die Wirksamkeit und Sicherheit kleiner Nukleinsäuremedikamente in diesen Modellen zu bewerten. Wir bieten auch maßgeschneiderte Dienstleistungen und Lösungen an, um den spezifischen Bedürfnissen unserer Kunden gerecht zu werden.
Wir sind stolz darauf, ein vertrauenswürdiger Partner für biopharmazeutische Unternehmen zu sein, die innovative RNA-Therapien für ZNS-Erkrankungen entwickeln. Wir laden Sie ein, sich unserer Mission anzuschließen, die Entdeckung und Entwicklung neuartiger RNA-Therapien zu erleichtern. Um mehr über unser Unternehmen und unsere Dienstleistungen zu erfahren, besuchen Sie bitte unsere Website unter www.prisysbiotech.com.
